ويصيب انحلال البشرة الفقاعي حوالي 3 أشخاص من كل مليون، وهو عبارة عن خلل في جين، يجعل الجسم غير قادر على إنتاج كولاجين معين، ضروري للجلد.

ويمكن أن يتسبب هذا المرض في ظهور تقرحات تتطور إلى جروح مفتوحة مؤلمة، عند أقل احتكاك للجلد بأي جسم.

وفي الحالات الشديدة لدى الأطفال، يمكن أن تنتشر الندبات على نطاق واسع من أجسامهم، ويمكن أن يصابوا بالتهاب في العين مما يضعف رؤيتهم.

وتظهر البثور والندبات أيضا على طول بطانة الفم والحلق والجهاز الهضمي، مما قد يؤثر سلبا على الأكل ويسبب سوء التغذية.

وبالنسبة للشباب، يواجه المصابون بانحلال البشرة الفقاعي خطرا كبيرا للإصابة بسرطان الخلايا الحرشفية، وهو شكل من أشكال سرطان الجلد يكون قابلا للشفاء عادة، ولكن في الشخص المصاب بـانحلال البشرة فغالبا ما يصبح مميتا.

ووفق كبير الباحثين في الدراسة الجديدة، مدير عيادة الأمراض الجلدية في جامعة ستانفورد الأميركية بيتر مارينكوفيتش، فإنه لم يكن هناك علاج لانحلال البشرة الفقاعي، حيث كانت الوسيلة الوحيدة المتاحة أمام الأطباء هي العناية بالجروح، ومنع الالتهابات، ومحاولة تخفيف الألم، إلا أن العلاج الجيني الجديد من شركة "كريستال بيوتك" قد يضع حدا لمعاناة المصابين بهذا المرض النادر، حسبما نقلت وكالة "يو بي آي" للأنباء.

كيف يعمل الدواء؟

•  العلاج لا يصحح الخلل الجيني الذي يسبب انحلال البشرة الفقاعي أو المرض بحد ذاته. 
• يحتوي الجل على فيروس "الهربس" معدّل ينقل نسختين من الجين، تسمى COL7A1، إلى خلايا جلد المرضى. 
• تصبح الخلايا قادرة على إنتاج بروتين الكولاجين المفقود بهدف التئام الجروح. 
• في التجربة الجديدة، التي نشرت نتائجها في مجلة "نيو إنغلاند الطبية"، شارك 31 طفلا وبالغا مصابين بانحلال البشرة الفقاعي، عولجوا بالجيل الجديد وآخر وهمي. 
• بعد 6 أشهر، تم إغلاق 67 بالمئة من الجروح التي عولجت بالعلاج الجيني تماما، مقابل 22 بالمئة من الذين عولجوا بالهلام الوهمي، وشمل ذلك التئام الجروح الطويلة حتى 10 سنوات.
• أبدى عدد من العلماء مخاوفهم من إمكانية تفاعل الجهاز المناعي ضد فيروس الهربس المستخدم في الهلام، أو بروتين الكولاجين المنتج حديثا، الأمر الذي يتطلب المزيد من التجارب.